Drahé lieky nás budú páliť čoraz viac

Viete čo je to Givlaari, Vyondys 53, alebo Oxbryta? Sú to nové lieky schválené americkou FDA v roku 2019. Sú určené pre odlišné diagnózy, no niečo majú spoločné  - extrémnu cenu. Liečba každým z nich stojí minimálne 100 000 dolárov ročne na pacienta. V extrémnych prípadoch aj viac ako pol milióna. A to sú len 3 lieky zo 48 schválených nových molekulárnych entít (liekov s unikátnou účinnou látkou) v roku 2019. V Európe ich v tom roku bolo 30. Väčšina z nich má, alebo bude mať cenovku v podobných sumách.

Na jednej strane sme svedkami úžasného vedeckého pokroku. No menej svetlou stránkou sú náklady a s tým spojené spoločenské dilemy. Nielen cenové. Pacienti, ale hlavne verejné zdravotnícke systémy čelia aj veľkej neistote ohľadom účinnosti nových liekov. Dnes sme už len výnimočne svedkami zázrakov, ako bol penicilín, či očkovanie proti obrne. Väčšina nových liekov prináša zlepšenie, nie spasenie.

Napríklad v rokoch 2009 - 2013 Európska lieková agentúra povolila použitie 48 nových onkologických liekov na 68 indikácií. V čase schválenia vykazovalo ich použitie predĺženie prežívania pacienta pri tretine indikácii (24 zo 68). Toto predĺženie života sa pohybovalo od 1 mesiaca po 5,8 mesiaca, mediánová hodnota bola 2,7 mesiaca. Zjednodušene – tie nové onkologické lieky, ktoré mali preukázaný efekt na dĺžku prežitia, pridali pacientom zhruba 80 dní života. Len pri 7 indikáciách bolo preukázané podstatné zvýšenie kvality života pacienta (napr. menej bolesti).

Môže si systém s obmedzenými zdrojmi dovoliť zaplatiť za dodatočné 3 mesiace života onkologického pacienta napríklad 100 000 eur? Iný pohľad má regulátor, iný pohľad má konkrétny pacient, ktorému ten liek môže priniesť 3 mesiace, ale ak mu dobre „sadne“, tak aj 3 roky života. Následne vidíme konflikty, médiami znásobené emócie, verejné zbierky, populistické zásahy politikov.

Podobne ako na mnohé choroby, na tento stav neexistuje vyriešenie, len vylepšenie. Mohli by sme ho zhrnúť do nasledovných krokov:

• Štát rozhoduje o tom, ktoré lieky sú povinne preplácané zo zdravotného poistenia. Mal by ale zároveň „sledovať horizont“, teda príchod nových liekov o dva-tri roky a tomu už predbežne prispôsobovať výšku zdrojov v zdravotníctve.
• Mali by byť pevné pravidlá, ktoré sa dodržiavajú. Dnes je to bohužiaľ hlavne štát, ktorý rád porušuje alebo ignoruje svoje vlastné pravidlá (revízia, referencovanie cien, vyhodnocovanie podmienenej kategorizácie...).
• Vyhodnocovanie prínosov, benchmarking s príbuznými štátmi a následne otvorená komunikácia o hodnote za peniaze v liekovej politike.
• Zefektívnenie administratívnych procesov kategorizácie. Nedostupnosť býva spôsobená aj byrokraciou, nielen cenami.
• Otvárať dvere dokorán lacnej generickej a biosimilárnej konkurencii, aj za cenu istej miery diskomfortu pre pacienta (napr. zmena dávkovania).
• Aktívne hľadať cesty doma, aj medzinárodne na rozbehnutie inovatívnych platobných metód

Pristavme sa pri poslednom bode. Nové lieky, najmä personalizovaná genetická liečba, kde sa väčšinou zložito podáva jediná dávka lieku s vysokou mierou neistoty ohľadom účinku, nezapadajú dobre do klasického modelu supermarketového financovania liekov „vložím tabletku do košíka a pri pokladni zaplatím.“ Existujú rôzne inovatívne spôsoby platby, ktoré pomáhajú zdieľať riziko medzi plátcom a výrobcom lieku – anuitná platba (farmafirma dostane platbu za každý rok, čo liečený pacient žije), zmluvy založené na finančných limitoch (napríklad v podobe maximálnej platby za lieky bez ohľadu na počet pacientov), či zdravotných ukazovateľoch  (bonus/malus po vyhodnotení reálneho efektu liečby), alebo aspoň rôzne formy splátkových kalendárov.

Tieto inovatívne platobné metódy (súhrnne nazývané Managed Entry Agreements) boli a sú aplikované s rôznou mierou úspešnosti v rôznych štátoch. No zďaleka nie v tak intenzívnej miere, ako by sme možno vzhľadom na príchod nových liekov očakávali. Veľa štúdii naznačuje, že hlavná prekážka je väčšinou na strane štátu. Takéto inovatívne platobné metódy sú totiž administratívne náročné a vyžadujú si dobré legislatívne podchytenie. Niekto musí napríklad sledovať vývoj zdravotného stavu liečených pacientov a robiť vyhodnotenia, často až po niekoľkých rokoch. Problémom je aj politický náklad. Ak sa liek ukáže ako nie príliš efektívny (ponúka len veľmi mierne zlepšenie stavu vzhľadom k cene), ale pacienti a lekári si na neho zvyknú, pokus o ukončenie jeho preplácania narazí na odpor.

Toto však nesmie byť prekážkou, ale výzvou. Lieková budúcnosť už dnes klope na dvere a ak štát nepripraví prostredie, aj zdravotníctvo definitívne vykrváca, aj vážne chorí pacienti budú čoraz hlbšie utopení v chaose neznámych nárokov, zbierok a politického populizmu.  

Problematike udržateľnej dostupnosti nových liekov sme venovali publikáciu Zázračné lieky: ako ich zaplatiť a neskrachovať. Stiahnuť si ju môžete ako PDF tu.

Denník N, 27.11.2020