Prekážky inovatívneho financovania liekov

V doterajších 4 blogoch sme popísali viacero inovatívnych spôsobov financovania nových liekov. V poslednej časti série schladíme optimizmus.

Prezentované modely znejú na papieri výborne. No ich rozšíreniu bráni viacero prekážok. Začať môžeme tým, že prakticky pre všetky inovatívne modely platenia za lieky sú kľúčové dáta. Ide pritom nielen o dáta poskytnuté zo strany výrobcu lieku (napr. výsledky klinických štúdií), ale aj dáta pacientske a dáta populačné (náklady chorôb). Keď chceme aplikovať model založený na dosiahnutých zdravotných výsledkoch, musíme želané výsledky nielen vopred špecifikovať, ale aj byť schopní monitorovať dopad liekov na pacientovo zdravie – a odhadnúť náklady, ktorým sa podarí predísť.

Nejde pritom o triviálnu úlohu. Bližšie sa problémom spojeným s dátami v zdravotníctve venujeme v publikácii Dáta v globálnom zdravotníctve, v krátkosti však zber a využívanie dát v zdravotníctve môže byť problematické kvôli:

• rôznorodosti dát,
• ľudskému faktoru pri zbere a využívaní dát,
• nedostatku ľudského kapitálu,
• regulačným požiadavkám spojeným s dátami.

Ak by sme sa aj na dáta vedeli stopercentne spoľahnúť, stále nám ostávajú mnohé iné výzvy. Jednou z nich je napríklad vybudovanie dátovej infraštruktúry - od zberu dát (mnohé dáta by museli byť reportované pacientmi a lekármi, čo prináša výzvy či už na úrovni motivácie alebo na úrovni schopností) až po ich uskladňovanie alebo využívanie. Vytvorenie systémov pre spracovávanie dát a registrov na ich skladovanie je totiž finančne náročné.

Výzvy spojené s inovatívnymi modelmi uhrádzania liekov však idú aj za hranicu dát. Problematické je napríklad aj nastavenie rozhodovacích kritérií. V prípade väčšiny liekov totiž nejde o binárne posudzovanie v zmysle „prežije-neprežije,“ prípadne „uzdraví sa-neuzdraví sa.“ Uzdravenie totiž môže vyzerať rôzne – ako rýchlo sa uzdraví? Kedy už môžeme pacienta považovať za uzdraveného? Bude po uzdravení žiť plnohodnotný život? Čo vlastne rozumieme pod pojmom „plnohodnotný život“? Pri niektorých diagnózach je na takéto otázky jednoduchšie odpovedať než pri iných. Napríklad pri hepatitíde typu C a rôznych typoch rakoviny je relatívne jednoduché identifikovať populáciu pacientov a určiť klinické cieľové ukazovatele. Naopak, pri diagnózach, akými sú depresie a migrény, je nájsť odpovede na takéto otázky oveľa zložitejšie, v dôsledku čoho je zložitejšie aj zavedenie inovatívnych modelov úhrady liekov určených na liečbu týchto diagnóz.

A zabúdať netreba ani na politické výzvy spojené s posudzovaním hodnoty, ktorú nové lieky prinesú. Ak nový liek napríklad nepomôže dostatočnému počtu ľudí na to, aby bol uhrádzaný, bude existovať politický kapitál na odmietnutie tohto lieku napriek tomu, že niektorým pacientom pomôcť mohol? To všetko sú otázky relevantné pre implementáciu väčšiny z týchto nových modelov, avšak na málo z nich máme definitívnu odpoveď. Príklady z tohto textu sú inšpirujúce, no aj tu platí, že každý treba dôsledne analyzovať. Napríklad pri „louisianskom“ príklade zastropovanej liečby hepatitídy C sa môžeme dopátrať k zisteniu, že významnejšou motiváciou na jej zavedenie možno boli skôr regulačné obmedzenia pri obstarávaní liekov, ako finančné úspory.

Dr. Ram Mishra z Indence Health pri „Netflix“ modeli spomína tri podmienky na jeho úspešnosť:

1. 1. dobrý prehľad platcov o potenciálnych pacientoch (na udržanie nákladovej efektívnosti)
   2. holistický prístup (cieľom má byť znížiť dopady choroby na spoločnosť, nie zabezpečiť kvantitu liekov)
   3. transparentnú súťaž s ponukami programov

Pri splátkových modeloch akademici zase upozorňujú na fakt, že jednoduché rozloženie splátok má efekt na cash flow, ale nemení efekt celkových nákladov terapie. Významným benefitom je až zapojenie priebežného vyhodnocovania efektívnosti terapie. Pre vyššiu dostupnosť nových liekov preto treba pracovať aj na ďalších cestách, ktorými sú napríklad efektívnejšie klinické skúšanie či nastavenie zákonov na duševné vlastníctvo.

Záver a odkaz pre Slovensko

Technologický pokrok nám priniesol mnoho dobrého, vrátane liekov na liečbu čoraz väčšieho počtu chorôb. Mnoho z týchto nových liekov však prichádza s vysokou cenovkou, ktorá predstavuje výraznú záťaž či už pre rozpočet jednotlivca, alebo štátu. V kombinácii so starnutím populácie a zvyšovaním požiadaviek pacientov vytvárajú inovatívne lieky potrebu prísť s novými spôsobmi platieb.

Tento text predstavil niekoľko inovatívnych prístupov k uhrádzaniu nákladov na lieky. Napriek potenciálu, ktorý do budúcnosti majú, sú s nimi spojené aj značné výzvy. Okrem technologických výziev spojených s dátami a metodológiou posudzovania hodnoty, ktorú liek prináša, ide aj o politickú vôľu prijímať rozhodnutia, ktoré možno nebudú populárne z krátkodobého hľadiska, avšak sú nevyhnutné pre dlhodobú udržateľnosť liekovej politiky.

Väčšina z popísaných inovatívnych modelov začala svoju púť v USA. Môžeme sa uspokojiť tým, že je to dôsledok viac než trojbiliónového zdravotníckeho trhu, líderstva vo farmaceutickom priemysle a v inovatívnom zdravotníctve ako takom – a pre malé krajiny ako Slovensko ostáva len čakať v závetrí. No pri bližšom pohľade neraz vidíme, že k inovatívnym dohodám prišlo na relatívne malých trhoch - Louisiana má menej obyvateľov ako Slovensko, Harvard Pilgrim pokrýva iba Nové Anglicko a má len tri milióny klientov. Práve naopak, pilotné projekty sa jednoduchšie testujú na menších trhoch, kde je riziko zlyhania menej nákladné. Dôležitejšia ako veľkosť sa preto ukazuje vysoká konkurencia a zmluvná sloboda. Na týchto aspektoch je možné popracovať aj na Slovensku.

Martin Vlachynský a Matej Bárta

Téme nových spôsobom platenia za lieky sa venujeme v novej publikácii Inovatívne lieky potrebujú inovatívne financovanie.

blog SME, 23.9.2022