Drahé nové lieky a drahé staré lieky

Čerstvý medializovaný prípad dieťaťa, ktorému poisťovňa nepreplatila požadovaný liek, je ilustráciou pokazeného sveta liekov. Veľa regulácií a málo trhu má pacientov chrániť, ale často to funguje presne naopak.

Trojročný chlapec zo Slovenska trpí Dravetovej syndrómom, čo je ťažká forma vrodenej epilepsie prejavujúca sa aj desiatkami záchvatov denne. Rodičia požiadali výnimkou poisťovňu o preplatenie lieku Fintepla. Ten bol v USA aj v EÚ schválený v roku 2020 a vykazuje solídne výsledky v znižovaní množstva záchvatov. V mnohých štátoch je preplácaný systémom verejného zdravotného poistenia, na Slovensku (ale napríklad ani v Kanade) nie. Liečba týmto liekom totiž stojí 30 až 90 tisíc euro ročne. Doživotne. Slovenským občanom preto ostáva len skúsiť šťastie cez výnimku. Keďže ale ďalších (hoci menej účinných) antiepileptík je pomerne dosť, poisťovne majú „obranu“ vcelku jednoduchú. Naviac v časoch, keď všetky tri slovenské zdravotné poisťovne majú hlbokú stratu, asi aj vcelku pochopiteľnú.

Inak, než sme zvyknutí

Až dosiaľ by to bola kópia príbehu, ktorý sme už čítali mnohokrát. Keytruda, Zolgensma a ďalšie inovatívne terapie, postavené na revolučných technikách génovej terapie a podobne.

Lenže toto je trocha iné. Fintepla je marketingový názov pre fenfluramine. To je liek vyvinutý v ranných 60-tych rokoch minulého storočia, tridsať rokov predávaný ako prostriedok na zníženie apetítu pri liečbe obezity. Keď bol v roku 1997 stiahnutý z trhu po sérii podozrivých srdcových problémov pacientov, nikto za ním moc neplakal.

No už v 80.rokoch si lekári všimli možný súvis tohto lieku so zlepšením epilepsie u detí. Výskum bol intenzívny najmä v Belgicku, kde povolili využívanie fenfluraminu off-label (mimo indikáciu) na klinické testovanie pri liečbe epilepsie.

Liek má 60 rokov a 40 rokov sa úspešne experimentálne používal na liečbu epilepsie u detí. Prečo teda v roku 2023 stojí ročná dávka desiatky tisíc eur?

Fintepla obsahuje síce starú liečivú látku, ale použitie na novú indikáciu z neho regulačne robí úplne nový liek. Cesta medzi experimentálnym podaním a krabičkou v lekárni je maratón. A kto ten maratón vyhrá, vyhráva aj výhradné práva, aj keď s vynájdením samotnej substancie lieku nemá nič spoločné. Je to tak trocha choroba dnešného systému ochrany duševného vlastníctva nielen pri liekoch.

No nepozerajme na výrobcu „nového“ lieku krivým pohľadom. Získanie povolenia na uvedenie starého lieku na nové indikácie nie je len o nejakom vypísaní papierov. Takýto liek musí absolvovať kompletné koliesko klinického skúšania, v ktorom dokazuje svoju účinnosť a bezpečnosť pri novej indikácii. Splniť všetky regulácie niečo stojí a nie málo. Dravetovej syndróm je zriedkavá choroba, takže na tieto výdavky sa nepriamo skladá relatívne malá skupina pacientov.

Tretím problémom je fakt, že lieky sa nepredávajú pacientom, ale štátom a poisťovniam. Ich cena je určená len a jedine podľa ich ochoty platiť. Odcitujem Stephena Farra, riaditeľa Zolgenixu, ktorý s Finteplou prišiel na trh: „...cena je postavená na fakte, že [liek] vykazuje veľkú efektívnosť pri liečbe Dravetovej syndrómu. ... pripravili sme systém a podporné služby, ktoré zaistia, že cena pre pacienta je veľmi malá, ak nie nulová...cena je pre platcov, nie pre pacientov.“ Zorgenix vraj s plátcami (rozumej poisťovňami v USA) hľadal takú cenu, ktorú budú vedieť „podporiť“.

Zorgenix už medzitým v roku 2022 kúpila farmafirma UCB do svojho portfólia za 1,9 miliardy dolárov. Keďže Fintepla bol ich jediný významnejší liek, je to zhruba jeho trhová hodnota.

Draho a pomaly

Liečba Dravetovej syndrómu ilustruje niektoré absurdnosti ekonomiky liekov hneď na dvoch príkladoch. Od roku 2018 existuje aj liek Epidiolex, ktorý takisto vykazuje isté zlepšenia záchvatov. No aj ten stojí ľudových 32 500 dolárov ročne. Preplácajú ho len niektoré štáty, takže aj v tomto prípade sa robia verejné zbierky na choré deti. V čom je pointa? Epidiolex je komerčný názov pre ... kanabidiol.

Neprestávajte čítať! Áno, viem. U nás zázraky CBD prezentujú hlavne playmates a raperi na Instagrame, ktorí pomocou CBD privolajú aj zmŕtvychvstanie. No liečba epileptických záchvatov je prvá a (ak som správne pátral) dosiaľ jedna jediná indikácia, pre ktorú je CBD oficiálne schválené v USA aj v EÚ. Liečba je povolená od 2 rokov veku. Ak teda chcete výťažok z buriny menom konope v medicínskej kvalite a s oficiálnou pečiatkou, musíte za to vysoliť 30 000 eur ročne. Dôvody sú presne tie isté, ako som popísal vyššie. Burina je burina a liek je liek. Rozdiel medzi nimi je 15 rokov basy a 30 000 eur v peňaženke.

Problém sa teda dá zhrnúť nasledovne. Máme tu veľmi nákladnú a zdĺhavú regulačnú potrebu preukázať účinnosť a bezpečnosť lieku v rôznych situáciách. Tá rezultuje vo výhradných právach, ktoré znemožnia konkurenciu. Konkurencia neexistuje ani na strane dopytu, o „nákupe“ lieku nerozhodujú preferencie a možnosti pacientov, ale väčšinou farmakoekonomický rozbor lieku skombinovaný s vyjednávaniami o cene medzi regulátorom a vlastníkom práv. Výsledkom je, že aj staré a jednoduché lieky sa predávajú za gigantické ceny.  

Ako z toho von? To vám v tomto texte neprezradím. Nie že by som nechcel, ale sám neviem. Keby som bol svetový regulátor s božskou mocou, dal by som reset a nechal systém vyrásť na iných pravidlách. To sa však nedá. Žijeme vo svete, kde sa dajú robiť len čiastkové zmeny, ktoré vždy niekde niekoho poškodia. Som si ale istý, že aj v tomto svete musia existovať efektívnejšie cesty, ako k pacientom v ťažkých stavoch dostať rýchlo a lacno aspoň tie lieky, ktoré sa tu nezjavili včera. Aj za cenu akceptovania nejakej miery neistoty a rizika.

.týždeň, 25.8.2023