Liekový crowdfunding a hackaton

V našej sérií blogov a inovatívnom financovaní liekov sme už predstavili splátkový model a Netflix model. V tomto blogu popíšeme hneď dva ďalšie modely.

Crowdsourcing alebo spravíme to spolu

Príklady inovatívnych modelov financovania liekov z predchádzajúcich blogov sa primárne zaoberali vzťahom výrobca lieku – platca. Na zvýšenie dostupnosti liekov je však možné pracovať aj na úrovni vývoja. Ak je možné získať kapitál na vývoj inak ako predajom liekov, výsledný liek je možné predávať za nižšiu cenu. Hovoríme tu o „crowdsourcingu“ výskumu, teda otvorenej spolupráci výskumníkov. Jedna cesta je budovanie otvorenej databázy vedomostí, napríklad z oblasti genetiky. Tá môže slúžiť ako odrazový mostík pre ďalší vývoj. Medzi prvé farmalastovičky patrí napríklad Structural Genomics Consortium, verejno-súkromné partnerstvo zamerané na verejne prístupný výskum funkcie a vplyvu ľudských proteínov na choroby, založené v roku 2004.

Inou cestou je otvorený prístup ku korporátnym zdrojom (väčšinou analytickým nástrojom a databázam) veľkých farmafiriem s cieľom overovania a generovania nových objavov. Napríklad v roku 2014 americká spoločnosť Eli Lilly spustila Open Innovation Drug Discovery (OIDD), v rámci ktorého externým výskumníkom umožňuje prístup k svojim analytickým nástrojom. V rámci tohto programu boli analyzované už desiatky tisíc zlúčenín. Výskumník sa následne môže rozhodnúť, či bude s perspektívnym objavom pokračovať s podporou EL, alebo s iným partnerom. Iným príkladom je Drugs for Neglected Diseases Initiative (DNDi), nezisková organizácia zameraná na zlepšenie liečby viacerých tropických chorôb (leishmanióza, ale aj hepatitída C alebo malária). V projekte NTD Drug Discovery Booster spolupracuje so šiestimi veľkými farmafirmami, ktorým pošle nádejnú vytipovanú zlúčeninu, ktorú jej poskytnú výskumníci. Farma spoločnosti ju porovnajú so svojimi databázami zlúčenín, vyberú prípadnú lepšiu alternatívu na základe spoločných charakteristík a pošlú nazad. DNDi získané zlúčeniny vyhodnotí a opäť pošle farma spoločnostiam. V prípade dosiahnutia použiteľného výsledku tento nie je patentovo chránený.

Hackaton - odmeňovací systém

Asi najmenej v praxi preskúmaným návrhom inovatívneho financovania liekov je model odmeňovania výrobcov liekov za dosiahnutie globálneho cieľa. Dochádza pri ňom k ex-post finančnej transakcii, ktorej výška závisí od naplnenia vopred dohodnutých kritérií. Jedným z projektov, ktorý sa usiluje o zavedenie tohto modelu, je tzv. Health Impact Fund (HIF). Ide o iniciatívu filozofa Thomasa Pogga a ekonóma Aidana Hollisa, ktorej cieľom je zriadenie fondu na hradenie finančne náročných liekov. Projekt je založený na myšlienke medzinárodného fondu, ktorý by bol financovaný prostredníctvom príspevkov štátov, charity a filantropie. Vyzbierané finančné zdroje by HIF použil ako „ceny do súťaže“ („bounty“) vyhlásenej pre výrobcov liekov. Istým spôsobom sa to podobá princípom „hackatonov“, používaných najmä v IT.

Organizátori takejto „súťaže“ by monitorovali zdravotné výsledky (merané napr. v dosiahnutých QALY) doručené jednotlivými výrobcami liekov počas istého časového obdobia, pričom samotné posudzovanie by sa dialo v určitých intervaloch. V prípade dostatočne robustných pozitívnych výsledkov by vyplácanie finančnej odmeny mohlo začať už počas trvania súťaže, pričom by mohlo byť spojené s rôznymi podmienkami (napríklad že počas trvania súťaže môže byť vyplatené len isté percento z celkového fondu). Po uplynutí súťaže by potom boli výrobcom liekov vyplatené zostávajúce finančné prostriedky podľa dosiahnutých zdravotných výsledkov (napríklad viac dosiahnutých QALY by bolo odmenených väčšou odmenou). Aj v tomto prípade je možné nastaviť rôzne podmienky, napríklad maximálnu cenu, ktorú je možné vyplatiť za jeden získaný QALY.

Cieľom Pogga a Hollisa je použiť systém „platby za výsledok“ na motivovanie farmaceutických firiem k výskumu liekov určených na liečbu chorôb, ktoré postihujú hlavne chudobné komunity (napr. ebola, horúčka dengue a pod.). Takáto incentíva podľa nich v súčasnosti chýba, keďže finančná sila postihnutých komunít je nízka, v dôsledku čoho nepredstavujú pre výrobcov liekov atraktívnu obchodnú príležitosť.

V prípade liekov a terapií sa momentálne jedná skôr o teoretický koncept. Bounty programy sú však v zdravotníctve bežné vo svojej pôvodnej podobe – ako verejné výzvy na hľadanie slabín medicínskeho softwaru a databáz.

Martin Vlachynský a Matej Bárta

blog SME, 12.9.2022